遺伝子療法とCRISPR-Cas9：未来の医療革命への鍵を探る

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遺伝子療法とCRISPR-Cas9：未来の医療革命への鍵を探る

遺伝子療法とは、遺伝子の異常や欠損が原因となる病気を治療するために、正常な遺伝子を細胞や組織に導入する医療技術です。

遺伝子療法は、がんや遺伝性疾患、感染症などの難治性の疾患に対する有望な治療法として期待されています。しかし、遺伝子療法には、安全性や効果性、倫理性などの課題があります。

特に、生殖細胞や胚に対する遺伝子療法は、将来の世代に影響を及ぼす可能性があるため、社会的な合意が必要です。

遺伝子療法の実現に向けて、近年、ゲノム編集と呼ばれる高効率の遺伝子改変技術が注目されています。

ゲノム編集とは、特定の遺伝子の配列を切断、挿入、置換などで操作する技術です。

ゲノム編集には、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）、TALEN、CRISPR-Cas9などのツールがありますが、その中でもCRISPR-Cas9は、簡便で安価で高精度なゲノム編集が可能な技術として、生命科学の研究や遺伝子治療の開発に広く利用されています。

CRISPR-Cas9とは、細菌の免疫システムに由来するゲノム編集ツールです。CRISPR-Cas9は、ガイドRNA（gRNA）と、ヌクレアーゼであるCas9から構成されます。

gRNAは、標的とするDNA配列を特異的に認識して結合し、Cas9を導きます。そして、Cas9がDNAの二本鎖を切断します。細胞には切断されたDNAを修復する機構がありますが、正確に修復できずにエラーが発生することがあります。

この修復エラーを利用して、遺伝子を改変します。CRISPR-Cas9は、主に遺伝子の機能欠損（ノックアウト）のために使われます。

ノックアウトだけでなく、DNAドナーテンプレートを同時に導入することで、標的遺伝子に新しい配列を組み込む（ノックインする）こともできます。

CRISPR-Cas9によるゲノム編集は、マウスやヒトの受精卵などの多くの生物で成功しています。CRISPR-Cas9を用いた遺伝子治療の例としては、以下のようなものがあります。

遺伝性眼疾患のレーバー先天性黒内障（LCA）の原因遺伝子であるCEP290をノックアウトすることで、視力を改善する治療の臨床試験が米国で行われています。
遺伝性血液疾患のβ-サラセミアや鎌状赤血球症の原因遺伝子であるHBBをノックアウトし、代わりに正常なヘモグロビンを発現させる遺伝子をノックインすることで、症状を改善する治療の臨床試験が中国で行われています。
HIV感染に対する耐性を持つ変異を持つCCR5遺伝子をノックインすることで、HIV感染を防ぐ治療の臨床試験が米国で行われています。